Сколько стоит препарат Золгенсма (Zolgensma), какая цена?

ОтветыБолезньСколько стоит препарат Золгенсма (Zolgensma), какая цена?
9 Ответов

Одноразовый препарат Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии у детей стоит $2,1 млн. Швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG получила разрешение регулятора на продажу самого дорогого в мире препарата для лечения спинальной мышечной атрофии у детей в возрасте до двух лет.

Как говорится в сообщении компании, Управление по контролю качества продуктов питания и лекарственных препаратов США одобрило использование одноразового препарата Zolgensma, стоимос...

Подробнее

Швейцарская Novartis 19 декабря анонсировала программу бесплатного доступа к препарату Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Novartis планирует раздать 100 применяемых однократно доз, стоимость каждой из которых может достигать $2,1 млн. Старт программы, адресованной в том числе российским пациентам, намечен на 2020 год.

Со 2 января 2020 года AveXis (приобретенный Novartis в 2018 году за $8,7 млрд разработчик Zolgensma) планирует...

Подробнее

Председатель правительства Рф Михаил Мишустин сообщил о выделении дополнительных средств на закупку иностранных лекарств для детей с тяжелыми заболеваниями центральной нервной системы. Возможно, что таким препаратом станет лекарство для больных СМА. Одно из них уже признано самым дорогостоящим в мире.

Что такое спинальная мышечная атрофия?

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это редкое генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене SMN1 (survival motor neuron 1). Н...

Подробнее

В продолжающемся клиническом исследовании STR1VE были включены 21 пациент (10 мальчиков и 11 девочек) со СМА в младенческом возрасте. До лечения с помощью Zolgensma ни один из 21 пациента не нуждался в неинвазивной вентиляции и все пациенты могли питаться исключительно перорально (то есть не нуждались в зондегастростоме). Средний балл CHOP-INTEND на исходном уровне составил 31,0 (от 18 до 47). Все пациенты получали Zolgensma 1,1 × 10 [1] [4] мкг / кг. Средний возраст 21 пациента на момент леч...

Подробнее

МОСКВА, 30 янв — РИА Новости, Мария Марикян. В Сети родители детей, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА), регулярно объявляют сбор средств на лечение. Сейчас есть два препарата, способных помочь больным СМА. В России зарегистрирован только один. И далеко не всем пациентам удается им воспользоваться: не хватает денег. Второй препарат производят в США — именно на него активно собирают средства. Дело в том, что даже одна инъекция останавливает развитие болезни. Однако е...

Подробнее

— В России нам не помогут. Врачи разводят руками. Генетик так и сказала: «Что я вам скажу? Держитесь». Предложили только массаж и лечебную физкультуру, — сдерживает слезы мама полуторагодовалой Арнеллы Персаевой из Владикавказа (Северная Осетия).

На первом фото девочке 5 месяцев

Фонды от нас отказались. Причины разные. Говорят: таких детей не берут, план выполнили — ждите год, не собираем деньги на лечение не в Рос...

Подробнее

Important Safety Information

What is the most important information I should know about ZOLGENSMA?

ZOLGENSMA can cause acute serious liver injury. Liver enzymes could become elevated and may reflect acute serious liver injury in children who receive ZOLGENSMA. Patients will receive an oral corticosteroid before and after infusion with ZOLGENSMA and will undergo regular blood tests to monitor liver function. Contact the patient’s doctor immediate...

Подробнее

Золдженсма Zolgensma — генная терапия для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА), которая вызывается мутацией в гене SMN1, кодирующей белок, необходимый для функции моторных нейронов — нервных клеток, контролирующих сокращение мышц. Мутация препятствует производству функционального белка SMN. Генная терапия Золгенсма Zolgensma осуществляет доставку функциональной копии гена SMN1 в двигательные нейроны у больных СМА. Генно-модифицированный, аденоассоциированный вирус...

Подробнее

Статья на конкурс «био/мол/текст»: Не так давно, в мае 2019 года, произошло знаковое событие в сфере лечения генетических заболеваний: Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zolgensma («Золгенсма», или онасемноген абепарвовек). Это лекарственное средство предназначено для генотерапевтического лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.

...

Подробнее